トップ研究活動について > 研究トピックス

研究トピックス

【抄読会だより】 2020年2月5日

2020/02/12

 

Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS.
Mariana Bravo-Hernandez et al.
Nat Med. 2020 Jan;26(1):118-130.

【要旨】
ALSモデルであるSOD1-tg動物に対し、ASO,AAV9を用いて原因となるSOD1の合成を抑制すれば病態の改善が予測される。
実際、先行研究ではモデル動物の生存率改善が示され、既にASOのPhaseIII試験も行われている。 しかし、既存の方法(静脈・髄腔・脳室内投与)ではモデル動物の病態改善効果は限定的だった。今回、脊髄軟膜下(SP)という新規部位へAAV9を投与することで、SOD1-tgマウスの病態が完全に抑制され、 SPがAAV9の投与経路として臨床応用の期待できる領域であることが示された。

秋山 徹也

 

 

←新しい記事へ ↑一覧へ 以前の記事へ→
東北大学 神経内科
〒980-8574 仙台市青葉区星陵町1−1 TEL 022-717-7000(病院代表)