研究トピックス
【抄読会だより】 5月9日
2018/05/09
今週の抄読会では以下の論文が紹介され、活発な議論がおこなわれました。
Antisense suppression of glial fibrillary acidic protein as a treatment for Alexander disease. Hagemann TL, et al. Ann Neurol 2018; 83: 27-39. [PubMed］
【Points】 Alexander病は成熟アストロサイトの主たる中間径フィラメント、グリア線維酸性蛋白（GFAP）遺伝子変異を原因とする臨床的に不均一な神経変性疾患である。変異GFAP蛋白を有するアストロサイトが非細胞自律性（non-cell autonomous）の神経毒性を示す病態を改善すべく今回、筆者らは変異GFAPノックインモデルマウス脳室内にGFAPを標的としたantisense oligonucleotide (ASO)を単回投与した。少なくとも16週にわたってGFAP発現抑制と分子病態の抑制が得られた結果、組織学的にも表現型においても改善が得られ、脳脊髄液中のGFAP濃度が有意に低下した。
（担当：割田 仁）
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