初期研修、後期研修、東北大学医学部　神経内科

【抄読会だより】　5月30日

2018/05/30

 

Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med 2018 Feb 15; 378(7): 625-635.
PubMed

【要旨】
ヌシネルセンはSurvival Motor Neuron 2 (SMN2)遺伝子のプレメッセンジャーRNAのスプライシングを調整し、脊髄性筋萎縮症でのSMN1の機能障害を補填しうるSMN2FLの翻訳を増加させることで治療効果を発揮する。本論文では6ケ月齢以降に発症した小児の脊髄性筋萎縮症を対象とし、ヌシネルセンによる運動機能の改善を示した。

（担当：青木正志 先生）

 

 

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