初期研修、後期研修、東北大学医学部　神経内科

【抄読会だより】　2019年9月11日

2019/09/11

Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease.
Tabrizi SJ, Leavitt BR, et al. Phase 1–2a IONIS-HTTRx Study Site Teams.
N Engl J Med. 2019 Jun 13;380(24):2307-2316.

【要旨】
早期ハンチントン病患者に対し、変異ハンチンチン濃度を減少させるアンチセンス鎖(HTTRx)髄腔内投与の第1-2a相臨床試験を行った。髄液中の変異ハンチンチン濃度はHTTRxの用量依存性に減少し、重大な有害事象は認められなかった。

佐藤一輝