初期研修、後期研修、東北大学医学部　神経内科

【抄読会だより】　2019年9月18日

2019/09/19

Splicing repression is a major function of TDP-43 in motor neurons.
Donde A, Sun M, Ling JP, Braunstein KE, Pang B, Wen X, Cheng X, Chen L, Wong PC. Acta Neuropathol. 2019 Jul 22

【要旨】
TDP-43 KO動物モデルにおいて、スプライシング抑制RAVER1キメラ蛋白の発現により表現型およびcryptic exonsのスプライシング制御障害が改善された。ALSにおけるTDP-43の核局在の減少にともなうスプライシング抑制障害が、病態に基づく新しい治療標的になると考えられた。

光澤志緒