初期研修、後期研修、東北大学医学部　神経内科

【抄読会だより】　2020年1月22日

2020/01/28

Phenotypic drug screening for dysferlinopathy using patient-derived induced pluripotent stem cells.
Kokubo Y et al.
Stem Cells Transl Med 2019;8:1017-1029

【要旨】
三好型ミオパチー患者（DYSF, c.2997G>T/c.1958delG）由来iPS細胞から分化誘導した筋芽細胞を用いた薬剤スクリーニングを行い、nocodazoleを選抜した。Nocodazoleは微小管構造異常をもたらしオートファジーが破綻することで筋形質膜の修復機能を改善することが示唆された。

池田　謙輔